Grâce à un traitement expérimental utilisant des cellules immunitaires génétiquement modifiées, un enfant atteint d'une leucémie aiguë lymphoblastique est entré en rémission. Layla Richards, une petite fille âgée d'un an, est devenue le premier enfant au monde à entrer en rémission d'une leucémie grâce à ce nouveau traitement."Sa leucémie était tellement agressive qu'une telle réponse est presque un miracle", a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l'unité de transplantation de moelle osseuse du « Great Ormond Street Hospital » (GOSH) de Londres où était traitée la petite Layla Richards.
Layla avait été diagnostiqué porteuse d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), la forme la plus commune de leucémie infantile, alors qu’elle n’était âgée que de 14 semaines. Cette affection de nature cancéreuse est liée à l'envahissement de la moelle osseuse par la multiplication incontrôlée de lymphoblastes, des cellules jeunes qui sont amenées à se transformer en lymphocytes, les cellules du système immunitaire. La prolifération des lymphoblastes caractéristique de la LAL perturbe le fonctionnement de la moelle osseuse qui n'est plus en mesure de produire des cellules sanguines normales.
La petite fille avait d'abord été traitée par chimiothérapie, puis par greffe de moelle osseuse, mais le cancer avait réapparu et les médecins avaient par la suite proposé à la famille un traitement expérimental en cours de développement, qui consiste à modifier les globules blancs à partir d'un donneur sain afin que ces globules puissent venir à bout de la leucémie résistante aux médicaments. "Les médecins ont expliqué que même si nous pouvions essayer le traitement, il n'y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas", a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans.
Layla a donc reçu une injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules « UCART19 » et, quelques semaines plus tard, ses médecins annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné.
Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale très prometteuse n'avait été utilisée qu'une seule fois et que les résultats devaient être reproduits. "Nous avons seulement utilisé ce traitement sur une petite fille très forte, et nous devons être prudents en affirmant qu'il s'agira d'une option de traitement approprié pour tous les enfants. Mais, ceci fera date dans l'utilisation des nouvelles technologies génétiques et les effets pour cet enfant ont été stupéfiants", a déclaré Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génétique et médecin spécialiste en immunologie de l'hôpital « GOSH ». "Si cela est reproduit, cela pourrait représenter un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d'autres cancers."
